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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂何时问世(wènshì)?答案或在明年。 2024年6月,美国福泰制药(Vertex)公布全球首款(shǒukuǎn)糖尿病干细胞(gànxìbāo)制剂VX-880前两期(liǎngqī)的临床数据(shùjù):12名患者90天内(tiānnèi)均显示出胰岛细胞移植成功,其中11名减少甚至完全停用了外源性胰岛素。今年4月29日,VX-880进入3期临床阶段,预计2026年提交上市申请。 但这一“希望之光”门槛高达200万美元(约1400多万人民币),令全球5亿患者望而却步(wàngérquèbù)。2024年7月,中国科学家(kēxuéjiā)出手(chūshǒu),研发(yánfā)出中国人自己的胰岛素制剂,将触达门槛从1400万元骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了儿女,“青蛙科学家(kēxuéjiā)”转向糖尿病 糖尿病攻克的起点,始于(shǐyú)父爱。 据《世界科学》报道,哈佛干细胞(gànxìbāo)研究(yánjiū)所主任Douglas Melton教授,原是研究青蛙胚胎发育的学者,1991年其子确诊1型糖尿病,Melton转向(zhuǎnxiàng)攻克糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双儿女,Melton誓要“用毕生精力寻求(xúnqiú)治愈之法(fǎ)”。 2004年,Melton团队在胚胎干细胞分化胰岛β细胞方面取得(qǔde)一定进展(jìnzhǎn),但分化效率却不足1%,且存在免疫(miǎnyì)排斥风险。Melton深知,这条路远比预想中艰难。 转机出现在2012年——日本科学家(kēxuéjiā)山中(shānzhōng)伸弥凭借诱导多能干细胞(iPSC)技术获得诺奖,让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项(zhèxiàng)技术为人类攻克各类难题提供全新思路—— 2014年(nián),日本(rìběn)成功利用iPSC技术完成首例老年黄斑变性的临床实验,首次将(jiāng)干细胞作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验;同年,口服干细胞抗老成果“赛/诺/瑞stemax”问世,因(yīn)亚洲首例而在京JD东、亚马逊(yàmǎxùn)等颇受追捧,被中年男性(nánxìng)赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述(qiánshù)糖尿病领域同样如此。2014年,Melton团队通过测试150多种不同(duōzhǒngbùtóng)化合物组合,成功培育出功能性胰岛β细胞,首次实现在动物实验中攻克糖尿病,震动(zhèndòng)医学界。 2024年(nián)6月21日,第84届(jiè)美国(měiguó)糖尿病协会科学会议上,福泰制药公布了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果(jiéguǒ)——共有12名患者(huànzhě)接受了全剂量的VX-880单次输注,所有患者在第90天均显示出有效胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全停用,且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估,5年便能突破,但现实却是,他们在实验室里坚守了近(jìn)15年,无数次的尝试与失败(shībài),才(cái)最终迎来成功的曙光。 02中美日(zhōngměirì)齐发力,触达门槛一降再降 如今,全球(quánqiú)患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果,但有资料显示,该成果(chéngguǒ)门槛高达200万美元,远非大众所能企及。 希望或来自(láizì)中国,2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学(huàxué)小分子技术,研发出RGB-5088胰岛细胞注射液,首例(shǒulì)患者在移植后75天完全脱离胰岛素,血糖达标率从43.18%提升至98%以上(yǐshàng)。据悉,该技术20天即可完成制备,单例费用预计低于(dīyú)50万元 而类似的(de)门槛大幅下移,在干细胞领域并不稀奇。 2018年,《财经天下》周刊报道,乌克兰推出缓老(huǎnlǎo)干细胞,一针(yīzhēn)59.8万,吸引全球富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞stemax”,则因独有的(de)干细胞激活因子Revistem,将(jiāng)触达门槛迭代至京JD东等平台的3.2万元,其入门款pro版,更是将门槛下移(xiàyí)至5400元,降幅令人震惊 据艾美咨询调查,该成果的受众多为国内一二线城市的高净值中年男性,其反馈诸如“精力(jīnglì)改善,容光焕发”“感觉第一次充满了电,几乎不需要靠(kào)咖啡(kāfēi)提神”,尽显科技魅力。 在关节方面同样如此。今年3月22日,海南明码标价的干细胞疗法中,针对(zhēnduì)膝关节炎的疗法为(wèi)3.6万元,而据CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(约(yuē)11万元)。 更(gèng)惊喜的(de)在于,糖尿病等问题的触达(chùdá)(chùdá)门槛,并未止步于50万元。2025年4月(yuè)18日,中国殷浩教授(jiàoshòu)与程新教授联合(liánhé)研发出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”,据悉,其标准化生产线单批次可制备120万胰岛当量,足以满足200例需求,成本有望降至传统疗法的1/10,将触达门槛进一步下移。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞(xìbāo)薄片,研发者矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时短、成本低,更具优势。” 有专家认为:从(cóng)200万美元到50万元甚至更低,当干细胞技术撕开衰退铁律(tiělǜ),我们迎来的不仅是医学变革,更是生命质量“去阶层化”的提升(tíshēng) 03科技,正在改写未来生命(shēngmìng)范式? 目前,干细胞技术虽仍面临成本(chéngběn)、标准化和(hé)长期安全性等(děng)难题,但随着美、中、日等全球多线程突破,糖尿病正迈向从“控制症状”到“功能治愈”的新时代。 在此趋势下,攻克糖尿病、心衰乃至抵御老化,或许不再是少数人的专利(zhuānlì),而是亿万人共享(gòngxiǎng)的未来图景。正如《时代》周刊(zhōukān)所言:“这不是关于永恒,而是关于选择(xuǎnzé)——选择让更多人平等地享受科技恩赐。” 有观点一语中的(yīyǔzhòngdì):“科技本身无法(wúfǎ)创造奇迹,却能缩短奇迹到来的时间。”
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